Interview
Regeneratieve geneeskunde
Genezen met cellen
Stel je voor: je hebt diabetes type 1 en moet dagelijks je bloedsuiker meten en insuline spuiten. Hoe blij zou je zijn met een therapie waardoor je daarmee kunt stoppen? Of je hebt de ziekte van Parkinson en er is een behandeling waardoor je zonder medicijnen niet meer beeft. Alsof je een nieuw leven krijgt, toch?
In Leiden doet het LUMC onderzoek naar behandelingen om kapotte cellen te vervangen. Voor deze technieken gaat NecstGen werken aan de productie van vervangende cellen. Daarvoor ontvingen ze in mei dit jaar subsidie van provincie Zuid-Holland. Paul Bilars, CEO van NecstGen en Professor Eelco de Koning van het LUMC vertellen over ‘regeneratieve geneeskunde’ - genezen met cellen.
Herstel en vervanging
Eelco de Koning: “Regeneratieve geneeskunde gaat over herstel en vervanging van weefsels. Denk bij herstel bijvoorbeeld aan kraakbeencellen in heup of knie, waardoor iemand weer zonder pijn kan bewegen. En bij vervanging aan kapotte insulineproducerende cellen in de alvleesklier, die je vervangt door gezonde cellen. Die gezonde cellen produceren insuline, waardoor een diabetespatiënt niet meer hoeft te spuiten. Een enorme verbetering van de levenskwaliteit.”
"Gentherapie is een belangrijke nieuwe ontwikkeling die veel kan betekenen voor patiënten met specifieke, vaak zeldzame aandoeningen"
Tekort aan donoren
Ook economisch is er groot voordeel aan celvervanging. Eelco: “10 procent van de mensen met diabetes mellitus heeft type 1. Dat type zorgt voor veel meer dan 10 procent van de kosten voor deze ziekte. Medische kosten, maar ook kosten voor gemiste productiviteit en uitkeringen. Insuline spuiten is alleen maar symptoombestrijding, geen echte oplossing. Deze mensen kunnen wel van hun diabetes afkomen met een donoralvleesklier of geïsoleerde ‘eilandjes van Langerhans’, groepjes cellen in de alvleesklier die insuline produceren. Met deze therapie hebben we in Leiden al heel lang ervaring. We kunnen echter nu maar een fractie van de mensen hiermee helpen, omdat er een groot tekort aan orgaandonoren is. Door insulineproducerende cellen te kweken uit stamcellen kunnen we veel meer patiënten op deze manier behandelen. Hier heeft mijn onderzoeksgroep de afgelopen jaren hard aan gewerkt en dit lukt ons nu in het laboratorium.”
Stamcellen
Wat zijn stamcellen eigenlijk? Paul Bilars: “Een voorbeeld zijn stamcellen in het beenmerg, die alleen tot bloedcellen kunnen uitrijpen. Maar buiten het lichaam kunnen we nu ook volwassen cellen, bijvoorbeeld huidcellen, terugbrengen tot stamcellen die met de juiste signalen nog tot alle soorten lichaamscellen kunnen rijpen. We noemen dat ‘geïnduceerde pluripotente stamcellen’. Daar hebben we dus aan geknutseld om nieuwe mogelijkheden te hebben verschillende celtypen te maken. Met de weefsels die we zo maken, willen we door genetische aanpassing mogelijke afstoting omzeilen. Dat is nu nog een groot probleem bij orgaandonatie.”
Kwaliteitseisen
NecstGen gaat de academische onderzoeksprotocollen helpen vertalen naar productie. Paul: “Je kunt je voorstellen dat productie van cellen en weefsels in een extreem schone omgeving moet plaatsvinden, je wilt immers geen vervuiling met bacteriën of virussen. Daarom moeten onze laboratoria voldoen aan de kwaliteitscriteria voor GMP, dat staat voor ‘Good Manufacturing Practice’. Al bij de bouw, die nu bezig is, houden we daar rekening mee. We bouwen clean rooms en allerlei apparatuur in om straks veilig en schoon te kunnen werken. In dit soort investeringen zit een groot deel van het geld van Zuid-Holland en het nationale Groeifonds." Bij NecstGen wordt de winst geherinvesteerd in het bedrijf. Paul: “We produceren voor klanten die hun medische therapieën bij de patiënt willen krijgen. We hebben geen behoefte een commerciële organisatie te zijn. Wel zijn we een BV met een gezonde doelstelling, maar we hebben geen investeerders aan wie we winst uitkeren.” Paul verwacht in het derde of vierde kwartaal van 2022 alle vergunningen rond te hebben en te kunnen starten met de productie.
Kostendaling Wat kunnen we de komende jaren verwachten? Eelco: “Wij willen insulineproducerende cellen, verkregen uit stamcellen ook echt bij patiënten gaan transplanteren. We hebben veel kennis in het LUMC over stamcellen, insulineproducerende cellen en transplantatie bij mensen met diabetes. Diabetes staat vooraan bij nieuwe celvervangingstherapieën, omdat er maar één type cel vervangen moet worden. Dat is ook het geval bij de ziekte van Parkinson of aandoeningen van netvliescellen."
"Een volgende stap zou uitbreiding naar complexere systemen en mini-organen zijn, zoals nieren. Verder is gentherapie een belangrijke nieuwe ontwikkeling die veel kan betekenen voor patiënten met specifieke, vaak zeldzame aandoeningen. En er zijn veel meer toepassingsmogelijkheden, zoals bij de behandeling van kanker. Door technische ontwikkelingen en opschaling kunnen ook de kosten van dit soort behandelingen nog fors dalen.”
Groeiagenda
Zuid-Holland heeft een plan voor noodzakelijke investeringen in verdienvermogen, brede welvaart en werkgelegenheid. Met als doel de economie van Zuid-Holland sterker te maken - en daarmee heel Nederland: #ZuidHolland4NL.
Dit is de Groeiagenda Zuid-Holland.